在一項新的研究中，來自美國Iowa State University的Ying Wang和Jeffrey Essner利用一種被稱作轉錄激活子樣效應物核酸酶（transcription activator-like effector nucleases, TALENs）的定點分子剪刀在對斑馬魚進行基因編輯中取得突破，從(cong) 而有助於(yu) 科學家們(men) 在活的有機體(ti) 中進行位點特異性的突變和基因編輯。相關(guan) 研究結果於(yu) 2012年發表在Nature期刊上，論文標題為(wei) “In vivo genome editing using high-efficiency TALEN systems”。論文通信作者是分子生物學家Stephen Ekker。

通過這種TALENs係統，研究人員能夠切掉斑馬的部分DNA，並插入人工的替代DNA序列。這就允許研究人員去激活和可能激活靶基因，這可能有助於(yu) 科學家們(men) 研究早期胚胎發育和成年生活的遺傳(chuan) 特征。Ying Wang說，這些創新性發現可能在農(nong) 業(ye) 和人類疾病中有著極大的應用。

Wang說，“這項研究在很多方麵都帶來深刻的影響。它可能導致農(nong) 作物和性動物更加有效地抵抗疾病，而且它有潛力讓人們(men) 對人類遺傳(chuan) 特征和人類疾病產(chan) 生新的認識。”

Jeffrey Essner說，在遺傳(chuan) 組成上，斑馬魚與(yu) 人類擁有幾乎90%的相同性，因此研究它們(men) 的發育能夠有助於(yu) 認識人類疾病。在早期的胚胎發育階段，這尤其如此。

Essner說，“大多數癌症是因為(wei) 基因隨著時間的推移而發生的零星突變導致的。在這項研究中，我們(men) 所做的就是讓人們(men) 可能能夠操縱這些基因，甚至在成人體(ti) 內(nei) 也能如此。”

激活斑馬魚基因的能力可能導致人們(men) 在治療癌症以及人類與(yu) 動物的一係列其他疾病方麵取得突破。

在這項研究中，研究人員能夠更加有效地利用TALENs技術和準確地進行基因編輯。在此之前，Adam Bogdanove教授與(yu) Dan Voytas教授、Bing Yang助理教授和Martin Spalding教授在TALENs技術上作出了巨大的基礎性研究工作。

利用TALEN技術在活生物體(ti) 內(nei) 進行位點特異性基因組編輯
從(cong) 那時起，人們(men) 就一直利用TALENs技術來操縱細菌的遺傳(chuan) 機製，但是Essner說，他們(men) 是利用TALENs在體(ti) 內(nei) 進行基因編輯，即在活的有機體(ti) 體(ti) 內(nei) 進行操作。